Η αποτελεσματικότητα αναφέρεται στην ικανότητα ενός φαρμάκου να παρέχει ευεργετικό αποτέλεσμα (θετική αναλογία οφέλους/κινδύνου) όταν μελετάται σε κλινική δοκιμή. Όταν μιλάμε για αποτελεσματικότητα έναντι αποδοτικότητας, η αποδοτικότητα σχετίζεται με το πόσο καλά λειτουργεί μια θεραπεία στην πραγματική ιατρική πρακτική, σε αντίθεση με την αποτελεσματικότητα, η οποία μετρά πόσο καλά λειτουργεί μια θεραπεία σε κλινικές δοκιμές ή εργαστηριακές μελέτες.