Η γονιδιακή θεραπεία είναι μια πειραματική τεχνική που αντικαθιστά ένα ελαττωματικό γονίδιο σε ένα κύτταρο ή προσθέτει ένα νέο γονίδιο για να θεραπεύσει ή να προλάβει μια ασθένεια. Στο μέλλον, αυτή η τεχνική μπορεί να επιτρέψει στους γιατρούς να θεραπεύουν μια διαταραχή αντί να χρησιμοποιούν φάρμακα ή χειρουργική επέμβαση. Οι ερευνητές δοκιμάζουν διάφορες προσεγγίσεις για τη γονιδιακή θεραπεία, όπως την αντικατάσταση ενός μεταλλαγμένου γονιδίου που προκαλεί ασθένεια, την απενεργοποίηση ενός μεταλλαγμένου γονιδίου που δεν λειτουργεί σωστά ή την εισαγωγή ενός νέου γονιδίου στο σώμα για να βοηθήσει στην καταπολέμηση μιας ασθένειας.

Αν και η γονιδιακή θεραπεία είναι μια πολλά υποσχόμενη θεραπευτική επιλογή για μια σειρά ασθενειών, η τεχνική βρίσκεται ακόμη υπό μελέτη για να διασφαλιστεί ότι θα είναι ασφαλής και αποτελεσματική. Η γονιδιακή θεραπεία δοκιμάζεται επί του παρόντος μόνο για τη θεραπεία ασθενειών για τις οποίες δεν υπάρχουν άλλες θεραπείες.